近年、「ドラッグリポジショニング」という手法によるくすりの開発が増えてきました。最近では、新型コロナウイルス感染症の治療薬の早期開発を巡って、「レムデシビル」や「アビガン（ファビピラビル）」などのくすりの名前とともに、「ドラッグリポジショニング」という言葉を同時に耳にするケースも増えたのではないでしょうか。今回の特集では、くすり（ドラッグ）を再配置する（リポジショニング）とは、どのようなことであり、どのような可能性を秘めているのか、見ていきたいと思います。

「ドラッグリポジショニング」とは、簡単にいえば、既存のくすり（承認薬）や開発中のくすりを転用して、あらたな疾患の治療薬として開発する方法のことです。なぜそんなことができるのか？それは、多くのくすりは、目的とする一つの症状だけにピンポイントで作用するのではなく、どうしても目的以外の複数のところにも作用してしまうからです。この目的以外の作用をうまく利用すれば、ほかの疾患の治療につなげることができます。目的以外の作用は、副作用として出てしまうものもありますが、予期していなかった効果が認められるケースもあり、これまでも偶発的な発見によってドラッグリポジショニングが行われた例が数多くあります。

従来の新薬開発の流れと比較すると、ドラッグリポジショニングでは、基礎研究の一部や前臨床試験、第Ⅰ相の臨床試験など、多くの工程を省略することが可能となります（下図参照）。それは、ヒトでの安全性や体内動態（くすりが体の中でどのように動き、変化していくか）などが既に確認済みだからです。そうした基本的な特徴から、ドラッグリポジショニングには非常に多くの利点があります。立場別に見ると、製薬企業にとっては、低コストでの開発により収益性の向上が期待でき、患者にとっては、早期での新薬供給に期待が持てます。また、医者にとっては、安全性が担保されているため安心して患者に処方することができます。さらに、国にとっても、ドラッグリポジショニングは医療費抑制につながる開発手法だといえます。
こうした多くの利点から、近年、ドラッグリポジショニングが、偶発的な発見からではなく、明確な狙いをもった戦略的な治療薬の開発として推し進められています。

現在、治療法や治療薬がない病気は700種類以上あるといわれています。これまで希少疾患は症例が少なくくすりの開発がなかなか進みませんでした。しかし、ドラッグリポジショニングの手法を使うことで、希少疾患向けのくすりの開発が進むことも期待されます。ドラッグリポジショニングは今後、「誰一人取り残さない」というSDGsの理念にも合致する医療の新たな可能性を広げてくれるかもしれません。